虚拟研究

当谈到fda批准的罕见疾病治疗方法时, 要达到这一点需要一个严格的过程,” Josey汉斯莱, RN, CCRN,来自 全国罕见疾病组织(NORD),在面试中. 这一严格的审批过程并非罕见疾病所独有,还包括一系列临床试验, 他们经常使用对照组患者接受安慰剂来代替测试治疗. 然而, 在治疗罕见疾病时, 在随机对照试验中减少对安慰剂的需求将是最佳的,因为参与研究可能是患者获得任何形式治疗的唯一机会. 研究人员也难以获得足够数量的参与者, 由于确诊患者的人口规模较小,再加上他们的地理分布,限制了能够亲自前往为研究收集数据的人数. 另外, 这些疾病有快速发展的趋势,或者有不可预测的发展轨迹,这进一步限制了有资格参与研究的人数. 健壮的 参与道德 需要有框架来改革临床试验,并为加速罕见疾病药物治疗审批程序铺平道路.

Josey汉斯莱是NORD的临床研究研究协调员 国内的研究, 这是一个由美国食品和药物管理局(FDA)资助的试点项目,旨在通过一项试验来增强随机临床试验中的安慰剂对照 自然历史研究 加速治愈 异染性脑白质营养不良(MLD). 汉斯莱,他在一个 会话 年度研究会议(ARM), 强调了该研究设计鼓励参与和缓解罕见疾病试验相关挑战的三种方式:采用多利益相关者方法, 消除与参与有关的旅行障碍, 并利用历史患者数据来替代或增加安慰剂数据.

多方利益相关者方法使患者留在中心

通过多方利益相关者的方法, 家庭研究涉及到研究人员, 病人, 护理人员, 临床医生, 药物开发人员, 以及在FDA等监管机构工作的人. 所有的主要合作者一起工作,以提高他们对感兴趣的疾病的知识,以加快开发治疗的进程. 该小组成立了一个病人和护理人员咨询委员会, 以及一个临床医生咨询委员会. 这些委员会为研究设计提供了信息, 决定收集哪些数据, 并决定如何最大限度地减轻患者及其家人的负担. 让这些咨询委员会参与研究过程的每一步,可以让患者在参与过程中主张他们的需求, 研究的中心是减轻参与负担, 同时还能提供足够的数据来增强安慰剂对照.

减轻患者参与负担 & 家庭

该研究通过完全虚拟的形式在家中与参与者见面, 减轻他们参加旅行的挑战. 每三个月一次,持续一年, 患者参与虚拟检查, 其中包括通过在线调查更新相关的健康信息 IAMRARE 注册表和 形状移动应用以及在Zoom上与一名护士进行研究访问. 这种虚拟签到早在COVID-19大流行之前就已经存在,目的是消除患者及其家人的参与负担.

通常, 在临床研究, 参加者必须长途跋涉到一个设施参加定期检查. 对于患有感兴趣疾病的严重残疾的人来说,旅行的挑战常常导致参与者退出典型的临床试验. 这种虚拟格式的设计就是为了减少这种负担, 允许患者及其家属在整个研究期间继续参与. NORD的团队正在开发一项研究后调查,以进一步吸引参与者,并告知国内的研究的工作人员如何改进研究设计. 调查中的问题将会询问这种经历有多麻烦,以及收集的数据是否代表患者.

利用自然史数据增加安慰剂数据

可靠的自然史数据可以减少或潜在地消除在临床试验中对安慰剂组的需要. HOME研究利用研究参与者的数据来跟踪MLD的影响以及它是如何随着时间发展的. 这些初步数据可以作为临床试验的外部对照. 利用自然史数据进行研究可能会减少安慰剂组所需的患者数量, 哪些可以帮助遏制挑战的影响,如人口规模小限制了可用参与者的数量.

HOME研究不仅仅是一种收集信息以巩固MLD研究的方法. 它将发展一个框架, 最终定稿, 是否可以用于收集初步数据,作为测试其他罕见疾病治疗方法的临床试验的外部基线.

汉斯莱在采访中解释说:“你需要一组自然历史研究数据作为开始. “一旦你有了它,有望加快治疗批准过程.” 

如果家庭研究设计的元素被用于研究其他罕见疾病的治疗, 它可能会为未来铺平道路,在未来,诸如旅行负担和人口规模小等因素不再是发现新的救命疗法的障碍.

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作者

海伦Moniz

范例项目实习生 - 皇冠365app首页

海伦·莫尼兹(海伦Moniz)是皇冠365app首页的实习生,她在Paradigm Project中担任支持角色. 读生物

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