虚拟研究

当谈到fda批准的罕见疾病治疗方法时, 这是一个严格的过程,” Josey汉斯莱, RN, CCRN,来自 国家罕见病组织(NORD),在面试中. 这种严格的审批过程并非罕见疾病所独有,还包括一系列临床试验, 通常使用对照组的患者接受安慰剂来代替接受测试的治疗. 然而, 在治疗罕见疾病时, 在随机对照试验中,减少对安慰剂的需求是最理想的,因为参与研究可能是患者接受任何形式治疗的唯一机会. 研究人员也难以获得足够数量的参与者, 由于确诊患者的人口规模较小,加上他们的地理分布限制了能够亲自前往收集研究数据的人数. 另外, 这些疾病有迅速发展的趋势,或有不可预测的发展轨迹,这进一步限制了有资格参与研究的人数. 健壮的 参与道德 需要建立改革临床试验的框架,并为加快罕见疾病药物治疗审批程序铺平道路.

Josey汉斯莱是NORD的临床研究协调员 国内的研究, 这是一个由美国食品和药物管理局(FDA)资助的试点项目,目的是在随机临床试验中增加安慰剂对照 自然历史研究 加速治疗 异染性脑白质营养不良(MLD). 汉斯莱,他在 会话 在年度研究会议(ARM)上, 强调了研究设计鼓励参与和减轻罕见病试验挑战的三种方式:拥抱多方利益相关者的方法, 消除与参与相关的旅行障碍, 并利用历史患者数据来替代或增加安慰剂数据.

多重利益相关者方法使患者留在中心

通过多方利益相关者的方式, 家庭研究包括研究人员, 病人, 护理人员, 临床医生, 药物开发人员, 以及在食品和药物管理局等监管机构工作的人. 所有主要合作者共同努力,以提高他们对感兴趣的疾病的知识,以加快开发治疗方法的进程. 该小组成立了一个病人和护理人员咨询委员会, 也是临床医生的咨询委员会. 这些委员会为研究设计提供了信息, 决定收集哪些数据, 并确定如何最大限度地减少患者及其家属的负担. 让这些咨询委员会参与研究过程的每一步,让患者在参与过程中提倡他们的需求, 以减轻参与负担为中心进行研究, 同时仍能产生足够的数据,用于加强安慰剂对照.

减轻患者参与负担 & 家庭

研究形式通过一个完全虚拟的形式在家里与参与者见面, 减轻他们参与旅行的挑战. 每年每三个月一次, 患者参与虚拟签到, 包括通过在线调查更新相关的健康信息 IAMRARE 注册表和 形状移动应用,以及一名护士对Zoom的研究访问. 这些虚拟签到早在COVID-19大流行之前就已经存在,旨在消除患者及其家属的参与负担.

通常, 在临床研究, 参与者必须长途跋涉到一个机构参加定期检查. 对于那些因感兴趣的疾病而严重残疾的人来说,旅行的挑战往往会导致参与者退出典型的临床试验. 这种虚拟格式旨在减少这种负担, 允许患者及其家属在整个研究期间继续参与. NORD的团队正在开发一项研究后调查,以进一步吸引参与者,并告知国内的研究的工作人员如何改进研究设计. 调查中的问题将会问到这种经历有多累人,以及收集的数据是否能代表患者.

利用自然史数据来增加安慰剂数据

在临床试验中,可靠的自然史数据可以减少或潜在地消除对安慰剂组的需要. HOME的研究利用了研究参与者的数据来跟踪MLD的影响以及它如何随着时间的推移而发展. 这些初步数据可以作为临床试验的外部对照. 利用自然史数据为研究提供信息的能力可能会减少安慰剂组所需的患者数量, 哪一个可以帮助抑制挑战的影响,如小人口规模限制了可用参与者的数量.

家庭研究不仅仅是一种收集信息以加强MLD研究的方法. 它将开发一个框架, 最终的形式, 可用于收集初步数据,作为临床试验测试其他罕见疾病治疗的外部基线.

“你首先需要自然史研究数据集,”汉斯莱在采访中解释道. “一旦你有了它,就有希望加快治疗的审批过程.” 

如果在其他罕见疾病的治疗研究中应用了HOME研究设计的元素, 这可能会为未来铺平道路,在未来,旅行负担和人口规模小等因素不再是发现新的救生疗法的障碍.

海伦Moniz头像
作者

海伦Moniz

范例项目实习生 - 皇冠365app首页

海伦·莫尼兹(海伦Moniz)是皇冠365app首页的一名实习生,她在范例项目中担任支持角色. 读生物

博客评论仅限于学院健康会员. 请添加评论 登录.